好意思国食物药物科罚局（FDA）已批准 Fabhalta® （iptacopan）用于颐养补体 3 肾小球病（C3G）成东说念主患者犀利人妻，以减少卵白尿。

在患有 C3G 的患者中，替代补体路线的过度激活会导致肾小球内的 C3 裂解，从而导致 C3 千里积和炎症。通过与因子 B 辘集，iptacopan 可扼制替代路线，从而针对被合计是 C3G 的根柢原因。

对于 C3 肾小球病 (C3G)

每年，各人每百万东说念主中约有 1-2 东说念主被新会诊出患有 C3G，一种膜增素性肾小球肾炎 (MPGN) 。 在 C3G 中，补体替代路线（免疫系统的一部分）的过度激活会导致 C3 卵白千里积在肾小球中，肾小球是过滤废料并断根血液中过剩液体的血管网罗。这会激励炎症和肾小球毁伤，导致卵白尿（尿液中的卵白质）、血尿（尿液中的血液）和肾功能着落。

对于 APPEAR-C3G 

APPEAR-C3G (NCT04817618) 是一项 III 期多中心、立时、双盲、平行组、劝慰剂对照筹商，旨在评估逐日两次口服 Fabhalta (200 毫克) 对原发性肾 C3G 患者的疗效和安全性。该筹商包括 6 个月的双盲期，在此时辰，王老撸成年患者按 1:1 立时承袭 Fabhalta 或劝慰剂颐养以及守旧颐养，接下来是 6 个月的绽放标签期，在此时辰所有患者均承袭 Fabhalta 颐养（包括之前服用劝慰剂的患者）。双盲期的主要特殊是与劝慰剂比较，Fabhalta 6 个月时卵白尿相对于基线的减少，以 24 小时尿卵白-肌酐比率 (UPCR) 来研究。除了成年 C3G 患者的后果外，另一组青少年 C3G 患者12的招募职责也在进行中。

iptacopan 获批用于镌汰原发性肾 C3G 成东说念主患者的卵白尿，这成绩于立时、双盲、劝慰剂对照的 3 期 APPEAR-C3G 考研（ClinicalTrials.gov 记号符：NCT04817618）的数据。

守旧批准的数据

要道的 III 期 APPEAR-C3G 筹商评估了逐日两次口服 Fabhalta 对 C3G 成年患者的疗效和安全性。该筹商包括 6 个月的立时双盲颐养期，使用 Fabhalta 与劝慰剂进行比较，并辅以守旧颐养，随后是特等的 6 个月绽放标签颐养期，所有参与者均承袭 Fabhalta 颐养。

Fabhalta 颐养可使卵白尿水平在临床上权臣镌汰，最早在 14 天内就已出现，并抓续至 12 个月。通常，在绽放标签期内，改用 Fabhalta 的参与者的卵白尿水平也出现镌汰。

Fabhalta 败表露邃密的安全性，莫得新的安全信号。在 C3G 患者中，使用 Fabhalta 最常见的不良响应 (≥10%) 是鼻咽炎和病毒感染。Fabhalta 可能导致由荚膜细菌引起的严重感染，而况只可通过需要特定疫苗接种的风险评估暖热解计策 (REMS) 获取。

上个月，Fabhalta 获取了欧洲药品科罚局 (EMA) 11对 C3G 的积极 CHMP 宗旨。中国和日本正在对此合乎症进行监管审查。

FABHALTA 是一种处方药，用于颐养患有补体 3 肾小球病 (C3G) 的肾脏疾病的成年东说念主，以减少尿液中的卵白质 (卵白尿)。Fabhalta 还适用于颐养患有阵发性寝息性血红卵白尿和原发性免疫球卵白 A 肾病的成年东说念主。

参考起首：‘Novartis receives third FDA approval for oral Fabhalta® (iptacopan) – the first and only treatment approved in C3 glomerulopathy (C3G). News release. Novartis. March 20， 2025.’

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